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上海医药卫生技术转移服务平台科技项目供给委托登记表



供给项目编号:202311142021236299
项目名称:感音神经性耳聋基因治疗药物的研发 填表日期: 2023/11/14  
项目关键词:耳聋治疗    
项目所属领域: 五官科药    
项目所属学科分类号: 耳鼻咽喉科学
基本项目情况
项目目前所处阶段:构思 研发 中试 产业化 已投入开发资金额:
有无样品:
是否鉴定:  
项目转移意向
转化
□转让: 参考价格: 万元
□许可:独占许可:万元;排他许可:万元;普通许可:万元
□合作:
□其他转化方式:
项目技术可行性分析
项目简介(背景、创新点及实施情况等):
1.项目背景:
尽管基因治疗为听力恢复带来了希望,但目前耳聋的机制和药物治疗研究仍处于初级阶段。为此,阐明致聋基因的分子机制,将有利于开发新的药物;并且,利用新型基因编辑技术,对异常基因进行精准的纠正,有望从根本上逆转或预防听力损伤。此外,毛细胞的死亡或缺失是耳聋的主要原因,因此促进毛细胞的再生或保护是有力的解决方案之一。
综上,团队从耳聋临床治疗需求出发,建立了一个前沿、系统的耳聋新药研发和治疗平台,为治疗耳聋新药物的临床试验提供科学依据,以期研发出惠及耳聋患者的药物。
2.技术创新点:
(1)对于医生而言,在临床上将有望通过基因治疗药物挽救遗传性耳聋患者的听功能,解决目前无药可医的局面;遗传性耳聋的治愈不可能仅靠一个团队,本项目的研究成果也将为其它不局限于耳鼻喉科的医生或科研人员,在探索治疗策略上提供重要的借鉴和参考,有助于整个耳聋治疗领域的发展。
(2)对于患者而言,将有望使其恢复正常的听功能,将避免其在言语发育、教育、工作等方面的障碍,也将极大降低家庭和社会的负担。
3.实施情况:
寻求转化
4.附件查看:
市场前景:
投资规模(包括设备,场地,流动资金等):
效益(成本及收益预测):
应用领域:
耳聋治疗