转化供给
上海医药卫生技术转移服务平台科技项目供给委托登记表
供给项目编号:202311142021236299
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项目名称:感音神经性耳聋基因治疗药物的研发
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填表日期:
2023/11/14
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项目关键词:耳聋治疗
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项目所属领域:
五官科药
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项目所属学科分类号:
耳鼻咽喉科学
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基本项目情况
项目转移意向
☑转化
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□转让: 参考价格:
万元
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□许可:独占许可:万元;排他许可:万元;普通许可:万元
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□合作:
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□其他转化方式:
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项目技术可行性分析
项目简介(背景、创新点及实施情况等):
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1.项目背景:
尽管基因治疗为听力恢复带来了希望,但目前耳聋的机制和药物治疗研究仍处于初级阶段。为此,阐明致聋基因的分子机制,将有利于开发新的药物;并且,利用新型基因编辑技术,对异常基因进行精准的纠正,有望从根本上逆转或预防听力损伤。此外,毛细胞的死亡或缺失是耳聋的主要原因,因此促进毛细胞的再生或保护是有力的解决方案之一。
综上,团队从耳聋临床治疗需求出发,建立了一个前沿、系统的耳聋新药研发和治疗平台,为治疗耳聋新药物的临床试验提供科学依据,以期研发出惠及耳聋患者的药物。
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2.技术创新点:
(1)对于医生而言,在临床上将有望通过基因治疗药物挽救遗传性耳聋患者的听功能,解决目前无药可医的局面;遗传性耳聋的治愈不可能仅靠一个团队,本项目的研究成果也将为其它不局限于耳鼻喉科的医生或科研人员,在探索治疗策略上提供重要的借鉴和参考,有助于整个耳聋治疗领域的发展。
(2)对于患者而言,将有望使其恢复正常的听功能,将避免其在言语发育、教育、工作等方面的障碍,也将极大降低家庭和社会的负担。
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3.实施情况:
寻求转化
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4.附件查看:
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市场前景:
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投资规模(包括设备,场地,流动资金等):
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效益(成本及收益预测):
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应用领域:
耳聋治疗
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